Roma, 8 ottobre 2026 (Agenbio) – L’epatite B cronica colpisce oltre 250 milioni di persone nel mondo ed è una delle infezioni più difficili da eradicare: i farmaci antivirali oggi disponibili sopprimono la replicazione virale, ma raramente eliminano il virus dall’organismo, perché il DNA dell’HBV persiste nelle cellule epatiche sia sotto forma di mini-cromosomi liberi — il cosiddetto cccDNA — sia integrato nel genoma dell’ospite. Smettere la terapia comporta quasi sempre un rimbalzo virale. Un approccio di editing epigenetico sviluppato dalla biotech nChroma Bio in collaborazione con il San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy di Milano, pubblicato su Nature Biomedical Engineering, punta a risolvere questo stallo, senza tagliare il DNA. La terapia, denominata CRMA-1001, utilizza una versione inattiva della proteina Cas9, priva della sua capacità di taglio, guidata da sequenze RNA specifiche verso il genoma virale. Una volta posizionata sul bersaglio, deposita gruppi metilici sul DNA dell’HBV, silenziandone l’attività genica senza alterarne la sequenza. Il sistema è veicolato da nanoparticelle lipidiche e agisce simultaneamente sul cccDNA e sulle copie integrate del genoma virale, le due forme di persistenza che rendono l’epatite B così difficile da trattare. Il vantaggio dell’approccio epigenetico rispetto al classico editing genetico è rilevante in questo contesto: il DNA integrato dell’HBV induce già di per sé modificazioni molecolari nelle cellule epatiche che aumentano il rischio oncologico, aggiungere tagli al genoma dell’ospite avrebbe amplificato questo rischio. Un trial clinico è già in corso a Hong Kong e in Nuova Zelanda, con il primo paziente trattato in gennaio. Il contributo italiano, attraverso il San Raffaele, è tra i protagonisti di questa frontiera terapeutica. (Agenbio) Emanuela Birra 11:00
