Roma, 9 luglio 2026 (Agenbio) – Dopo l’era del taglia-e-cuci genetico inaugurata da CRISPR, un gruppo di aziende biotecnologiche punta ora su un bersaglio diverso: non la sequenza del DNA, ma i marcatori chimici che la rivestono e ne regolano l’attività. È la frontiera dell’editing epigenetico, una tecnica che promette di curare malattie modificando geni che vengono attivati o silenziati, senza toccare il codice genetico sottostante.
Il principio nasce da una variante del sistema CRISPR-Cas9 sviluppata a partire dal 2013 da Stanley Qi, allora nel laboratorio di Jennifer Doudna a Berkeley: una versione “morta” della proteina Cas9, privata della sua capacità di tagliare il DNA, ma ancora in grado di individuare con precisione una sequenza bersaglio. A questa proteina disattivata viene agganciato un enzima capace di aggiungere o rimuovere i marcatori epigenetici — i gruppi chimici che, come un mixer audio su una traccia musicale, determinano se un gene viene “acceso” o “spento”. Il vantaggio, secondo i ricercatori del settore, è l’assenza del rischio di mutazioni fuori bersaglio tipico dell’editing genetico classico, oltre alla potenziale reversibilità delle modifiche.
Le applicazioni cliniche sono già in fase di sperimentazione. Un sistema di editing epigenetico veicolato tramite nanoparticelle lipidiche si è dimostrato capace di silenziare la produzione di PCSK9, la proteina che promuove i livelli di colesterolo LDL, aprendo la strada a una possibile terapia contro l’ipercolesterolemia. Un’altra azienda ha avviato la somministrazione delle prime dosi di un silenziatore epigenetico sperimentale contro il virus dell’epatite B cronica, un’infezione che colpisce circa 240 milioni di persone nel mondo e per cui le terapie attuali non riescono a eliminare completamente il virus dall’organismo, poiché frammenti del suo genoma si integrano stabilmente nel DNA umano. (Agenbio) Emanuela Birra 9:00
