Roma, 2 luglio 2026 (Agenbio) – Per la prima volta una terapia genetica basata sul ringiovanimento delle cellule è stata sperimentata sull’uomo per il trattamento del glaucoma. La notizia è stata riportata da Nature: il farmaco sperimentale, chiamato ER-100 e sviluppato dall’azienda statunitense Life Biosciences, è stato somministrato al primo dei 12 pazienti previsti nello studio clinico di Fase 1. L’obiettivo della sperimentazione è verificare sicurezza e tollerabilità della terapia, che punta a rigenerare il nervo ottico danneggiato dal glaucoma, una malattia neurodegenerativa che può portare alla perdita della vista. Il trattamento utilizza tre geni, OCT4, SOX2 e KLF4, in grado di riportare le cellule invecchiate a uno stato biologicamente più giovane, senza alterarne l’identità. I geni vengono trasportati nelle cellule attraverso un virus-vettore e possono essere attivati o disattivati tramite l’assunzione di un antibiotico, la doxiciclina. Ma alcuni esperti temono che la riprogrammazione cellulare possa aumentare il rischio di trasformazioni tumorali, rendendo necessari ulteriori studi prima di un possibile impiego su larga scala. (Agenbio) Des 9:00




