1° giugno 2026 (Agenbio) – Migliorare la stabilità di mitocondri e reticolo endoplasmatico potrebbe rappresentare una nuova strategia per contrastare la degenerazione dei motoneuroni superiori, cellule nervose fondamentali coinvolte in malattie neurodegenerative come sclerosi laterale amiotrofica, sclerosi laterale primaria e paraplegia spastica ereditaria. Lo studio, condotto dalla Northwestern University di Chicago, ha identificato nel composto sperimentale NU-9 una molecola capace di proteggere questi neuroni agendo proprio sui danni cellulari che ne compromettono la sopravvivenza. Utilizzando modelli sperimentali di motoneuroni affetti da tossicità della proteina mSOD1 e da alterazioni di TDP-43, i ricercatori hanno osservato anomalie strutturali condivise nei mitocondri e nel reticolo endoplasmatico, due compartimenti essenziali per il metabolismo cellulare e la gestione dello stress intracellulare. NU-9 ha mostrato la capacità di attraversare la barriera emato-encefalica senza effetti tossici, migliorando l’integrità di queste strutture cellulari, riducendo l’accumulo di proteine alterate e stabilizzando i dendriti dei neuroni degeneranti. Nei modelli sperimentali il trattamento ha inoltre migliorato le prestazioni motorie e rallentato la perdita progressiva dei motoneuroni. Secondo gli autori, i risultati suggeriscono che intervenire sui meccanismi cellulari alla base della vulnerabilità neuronale potrebbe offrire nuove prospettive terapeutiche per le malattie del motoneurone, ancora prive di trattamenti realmente efficaci nel modificare la progressione della malattia. (Agenbio) Emanuela Birra 12:00
