Roma, 15 maggio 2026 (Agenbio) – Uno studio coordinato dall’Università di Trento individua una terapia genica per le persone affette da una forma di fibrosi cistica determinata da una specifica mutazione (circa il 10 per cento di tutte le persone malate), finora senza cura. I risultati, pubblicati su Science Translational Medicine, aprono prospettive ulteriori perché potrebbero rappresentare una cura definitiva anche per i pazienti che attualmente dipendono da farmaci. Lo studio si focalizza sulla mutazione 1717-1G>A che non consente alle persone di produrre la proteina CFTR che trasporta ioni cloruro e bicarbonato attraverso la superficie dell’epitelio polmonare, dove regola l’idratazione e la pulizia del muco. «Abbiamo messo a punto una tecnologia di editing genomico a base di RNA messaggero – spiega Anna Cereseto del Dipartimento di Biologia cellulare, computazionale e integrata dell’Università di Trento – con cui siamo riusciti a modificare la sequenza delle singole lettere del DNA e a sostituire l’adenina patogena con la guanina per ripristinare l’informazione necessaria per produrre la proteina. La terapia viene somministrata alle cellule sotto forma di RNA messaggero. L’editor produce una correzione permanente del difetto genetico e poi viene espulso dall’organismo». (Agenbio) Etr 12:00
