Roma, 5 dicembre 2025 (Agenbio) – Si chiama Nirogacestat, inibitore orale della gamma-secretasi uno dei farmaci rivoluzionari per la cura di tumori rari. Il farmaco è stato approvato lo scorso agosto dalla Commissione Europea ed è attualmente in fase di completamento delle procedure italiane di autorizzazione e rimborsabilità da parte di AIFA. L’annuncio è stato fatto nel corso del meeting di esperti che si è riunito a Napoli promosso dall’Istituto dei tumori ‘ Pascale’ di Napoli dal titolo “Hot Topics sui sarcomi: Precisione, Prossimità, Prospettive nell’era dei nuovi target”. Si tratta di un farmaco che rientra tra le terapie a bersaglio molecolare, capaci cioè di coniugare efficacia e minima tossicità, preservando la qualità di vita dei pazienti. Ricercatori ed esperti puntano a combattere i tumori rari, come il tumore desmoide, localmente invasivo e potenzialmente invalidante dei tessuti molli che colpisce soprattutto giovani adulti tra i 30 e i 40 anni e che, fino a oggi, richiedeva cicli prolungati di chemioterapia. “Novità importanti – spiegano i partecipanti al meeting – arrivano anche nel trattamento dei tumori stromali gastrointestinali, sarcomi rari che originano nella parete del tratto digerente. Il Ripretinib, inibitore di enzimi attivo su molteplici mutazioni di resistenza, rappresenta oggi una delle terapie più innovative nelle linee successive a quelle standard “. (Agenbio)
