Roma, 9 settembre 2026 (Agenbio) – Una nuova strategia basata sull’RNA punta a correggere l’effetto delle mutazioni “non senso”, alterazioni del DNA che introducono un segnale di stop prematuro e interrompono la produzione di una proteina completa. Il lavoro, pubblicato su Science da ricercatori dell’Università di Toronto, si concentra sui tRNA soppressori, molecole capaci di riconoscere questi stop anticipati e consentire alla cellula di proseguire la sintesi proteica. Il gruppo ha modificato chimicamente i tRNA per renderli più efficienti e li ha inseriti in nanoparticelle lipidiche progettate per la somministrazione inalatoria nei polmoni. I test hanno riguardato cellule epiteliali bronchiali, organoidi derivati da pazienti con fibrosi cistica e modelli preclinici. Il risultato indica una possibile piattaforma per malattie genetiche diverse, accomunate dallo stesso tipo di mutazione. Non si tratta però di una terapia disponibile: restano da valutare sicurezza, durata dell’effetto, risposta infiammatoria e reale efficacia nei pazienti. (Agenbio) Claudio De Rosa 14:00
