Roma, 25 febbraio 2026 (Agenbio) – Ridurre in modo stabile il colesterolo LDL senza terapie quotidiane: è l’obiettivo dei primi studi clinici che portano il gene editing nella prevenzione cardiovascolare. In piccoli trial internazionali, una singola infusione di nanoparticelle dirette al fegato ha veicolato strumenti di editing capaci di “spegnere” geni chiave del metabolismo lipidico (come ANGPTL3 o PCSK9), riproducendo l’effetto di rare mutazioni naturali associate a LDL molto basso. In uno studio su 15 adulti, alle dosi più alte LDL e trigliceridi si sono ridotti in media di circa il 50% già nelle prime settimane. È un risultato preliminare, ma indica una strada potenzialmente one-shot, con l’idea di un effetto duraturo nel tempo. Restano centrali i punti di cautela: sicurezza epatica, precisione del bersaglio (off-target) e monitoraggio a lungo termine, perché l’editing è pensato come permanente. (Agenbio) Claudio De Rosa 9:00
