Roma, 6 ottobre 2025 (Agenbio) – La malattia di Huntington è una patologia genetica che comporta movimenti a scatti involontari, disturbi del comportamento e declino cognitivo. I sintomi appaiono verso i 40 anni, progredendo verso disabilità grave e morte. L’azienda biotech olandese uniQure, che lavora su terapie geniche, ha annunciato dati positivi su un trattamento sperimentale, l’AMT-130, capace di rallentare la progressione della patologia. Somministrato ad alto dosaggio su 17 pazienti, ha permesso di ottenere un rallentamento del 75% rispetto al decorso naturale della malattia. Il farmaco viene somministrato con intervento chirurgico al cervello e rilascia microRna nelle cellule cerebrali, inibendo la produzione di proteine malate. “È un giorno importante per la comprensione della malattia e dei possibili approcci futuri”, commenta Rachel Harding, biologa strutturale dell’università di Toronto. Lo scorso anno i dati provvisori erano incoraggianti, un ulteriore anno di follow-up ha superato le aspettative, spiega Victor Sung, ricercatore principale dello studio e neurologo specializzato in disturbi del movimento all’università dell’Alabama a Birmingham, membro del comitato direttivo di uniQure. (Agenbio) Mmo 12:00
