Biotecnologie e medicina di precisione: a Napoli la prima terapia genica per l’emofilia B

Roma, 27 luglio 2026 (Agenbio) – Nuovo storico traguardo per la sanità italiana e la ricerca biotecnologica applicata alla clinica. Presso l’Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli è stata eseguita con successo la prima terapia genica per l’emofilia B in Campania. L’AOU partenopea si conferma così uno dei soli due centri in Italia – e tra i pochissimi a livello mondiale – in grado di erogare questo trattamento di altissima specializzazione, basato su un modello assistenziale multidisciplinare d’eccellenza. La terapia è stata somministrata a Enrico, un paziente napoletano di 40 anni affetto da emofilia B, una rara malattia ereditaria causata dalla carenza del fattore IX della coagulazione. Fino ad oggi, i pazienti erano costretti a vita a frequenti e impattanti infusioni endovenose settimanali per prevenire emorragie spontanee potenzialmente letali a carico di articolazioni e organi interni. La svolta arriva da Etranacogene Dezaparvovec, un farmaco che rappresenta la massima espressione della medicina di precisione. Il trattamento consiste in un’unica infusione endovenosa: attraverso un vettore virale opportunamente ingegnerizzato, viene introdotto negli epatociti il gene funzionale che permette al fegato di produrre il Fattore IX in modo del tutto autonomo e duraturo. I dati scientifici indicano che una sola somministrazione può garantire fino a 25 anni di autonomia terapeutica. “Non si tratta solo di un’innovazione, ma di un autentico cambio di paradigma”, ha spiegato il professor Matteo Di Minno, direttore del Centro Hub per l’Emofilia della Federico II. Un successo scientifico che per i biologi e i professionisti della salute rappresenta la prova di come il coordinamento tra ricerca traslazionale, farmacia ospedaliera e clinica possa trasformare le frontiere della genetica in concrete opportunità di cura, restituendo ai pazienti una normale quotidianità. (Agenbio)