Roma, 9 dicembre 2025 (Agenbio) – È stata inaugurata a Roma, presso la sede dell’Aifa, la Campagna nazionale per la Giornata delle malattie rare 2026, promossa da Uniamo Rare Disease Italy. L’iniziativa accompagnerà i prossimi mesi fino al 28 febbraio con l’obiettivo di riportare al centro il diritto alla cura e raccontare le sfide quotidiane delle persone con malattie rare: diagnosi, presa in carico, ricerca e accesso alle terapie. Le malattie rare sono oltre 8mila e oggi solo il 5% dispone di una cura. Negli ultimi anni, però, la ricerca ha aperto nuove strade: terapie avanzate, tecnologie assistive, trattamenti non farmacologici e strategie di drug repurposing. Nonostante i progressi, persistono importanti disuguaglianze regionali nella disponibilità di farmaci, percorsi riabilitativi e ausili, spesso anche tra province o singole Asl. La presidente di Uniamo, Annalisa Scopinaro, sottolinea la necessità di garantire terapie innovative in tempi rapidi su tutto il territorio, semplificando le procedure per chi si sposta tra regioni e assicurando riabilitazione continua e ausili personalizzati. Secondo il presidente Aifa, Robert Nisticò, oltre il 20% dei nuovi farmaci autorizzati in Europa riguarda patologie rare e più di 140 farmaci orfani sono già disponibili. Rafforzare i registri di patologia e l’interoperabilità dei dati è cruciale per valutare i bisogni e il reale impatto delle nuove terapie, sempre più innovative ma anche ad alto costo. (Agenbio) Des 10:00
