Roma, 12 giugno 2025 (Agenbio) – Una terapia genica per la guarigione delle malattie del sangue: è la prima volta in Europa. E’ accaduto all’ospedale San Matteo di Pavia dove due giovani pazienti, entrambe ventenni, affette da gravi emoglobinopatie hanno ricevuto la terapia genica con CRISPR-Cas9, Casgevy. Una svolta per la cura della talassemia e dell’anemia falciforme. Alle giovani pazienti erano state diagnosticate patologie genetiche rare e debilitanti: una da β-talassemia major, l’altra da anemia falciforme in forma grave. Con questo trattamento della terapia genica, si apre la strada per la cura delle emoglobinopatie, finora gestite solo con terapie di supporto. La terapia genica “Casgevy” interviene direttamente sul DNA del paziente, agendo sulle cellule staminali ematopoietiche. Attraverso l’editing genetico, viene riattivata la produzione di emoglobina fetale (HbF), una forma di emoglobina sana in grado di compensare il difetto genetico. Il percorso prevede la raccolta delle cellule staminali del paziente tramite aferesi, la loro modifica in laboratorio da parte dell’azienda produttrice, una fase di chemioterapia per preparare il midollo osseo e infine la rinfusione delle cellule corrette. (Agenbio) 13.00
