Roma, 22 luglio 2026 (Agenbio) – Una nuova strategia di editing genetico punta a rendere meno tossici i trapianti di cellule staminali ematopoietiche e alcune terapie geniche. Lo studio, pubblicato su Nature da un gruppo internazionale guidato da Giacomo Casirati, Angela Cosentino e colleghi, affronta uno dei limiti principali del trapianto: la necessità di eliminare le cellule staminali del paziente con chemio o radioterapia, trattamenti efficaci, ma associati a danni d’organo, infezioni, infertilità e rischio di tumori secondari. I ricercatori hanno modificato un epitopo della proteina KIT nelle cellule staminali, rendendole resistenti ad anticorpi diretti contro KIT; in questo modo le cellule corrette possono sopravvivere mentre quelle non modificate vengono eliminate. La piattaforma è stata applicata anche a bersagli collegati a emoglobinopatie come anemia falciforme e beta-talassemia. I risultati derivano da cellule umane e modelli preclinici: non dimostrano ancora sicurezza ed efficacia nei pazienti, ma indicano una possibile via verso trapianti meno genotossici. (Agenbio) Claudio De Rosa 12:00
