Roma, 28 gennaio 2026 (Agenbio) – Una ricerca coordinata dall’Università di Padova dimostra che, grazie alla terapia genica basata su cellule staminali ematopoietiche autologhe, è possibile ripristinare una proteina chiave nel cervello e migliorare i sintomi di demenza frontotemporale. Nello studio, pubblicato su Science Translational Medicine, i ricercatori hanno utilizzato una tecnica di terapia genica ex vivo: hanno prelevato cellule staminali ematopoietiche, le hanno corrette geneticamente in laboratorio inserendo una copia funzionante del gene umano GRN e le hanno poi trapiantate in un modello che riproduce le caratteristiche principali delle due malattie. Una volta trapiantate, queste cellule hanno raggiunto il cervello e si sono trasformate in cellule simili alla microglia, capaci di produrre progranulina in modo stabile nel tempo. Lo studio dimostra come una ricostituzione parziale ma stabile nel tempo della progranulina nel cervello sia sufficiente a correggere la patologia, aprendo nuove prospettive per lo sviluppo di terapie geniche efficaci per due patologie neurodegenerative severe e priva di trattamento quali la Demenza Frontotemporale e la CeroidoLipofuscinosi neuronale di tipo 11. (Agenbio) Etr 13:00
