Roma, 29 dicembre 2025 (Agenbio) – È una prima volta che pesa. La FDA americana ha approvato Waskyra, una terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich, e a portarla negli Stati Uniti non è una multinazionale farmaceutica, ma Fondazione Telethon. Non era mai successo: un ente no profit che sviluppa una terapia, la sperimenta e ottiene l’autorizzazione a distribuirla oltreoceano. Waskyra è una terapia genica ex vivo destinata a pazienti affetti da una rara e grave immunodeficienza genetica. L’ok della FDA arriva poche settimane dopo il parere favorevole dell’Agenzia europea del farmaco e chiude un percorso iniziato molti anni fa nei laboratori del San Raffaele di Milano, dove si è svolta la sperimentazione clinica. Il risultato è anche il frutto di una scelta precisa: farsi carico direttamente di produzione e distribuzione quando il mercato non lo fa. Un modello non profit che Telethon aveva già avviato nel 2023 con una terapia per l’ADA-SCID e che oggi trova una conferma importante. “È una sfida impegnativa, ma coerente con la nostra missione”, ha detto il presidente Luca Cordero di Montezemolo. Per Alessandro Aiuti, del SR-Tiget, l’approvazione rappresenta il momento in cui “anni di ricerca diventano finalmente una possibilità concreta per i pazienti”. Ed è forse questa la misura più vera del risultato. (Agenbio) Des 11:00
