Roma, 07 luglio (Agenbio) – Secondo uno studio realizzato dal Karolinska Institutet di Stoccolma, una terapia genica sarebbe in grado di migliorare significativamente le condizioni di chi è affetto da sordità genetica o da grave deficit uditivo.
L’indagine ha coinvolto 10 pazienti di età compresa tra 1 e 24 anni, in cura in 5 ospedali cinesi, tutti affetti da una forma genetica di sordità o grave deficit uditivo provocato da mutazioni in un gene chiamato OTOF. Le alterazioni causano una carenza della proteina otoferlina, che svolge un ruolo fondamentale nella trasmissione dei segnali uditivi dall’orecchio al cervello.
Un virus vettore trasportava una versione funzionale del gene OTOF nell’orecchio interno con una singola iniezione attraverso una membrana alla base della coclea chiamata finestra rotonda.
La maggior parte dei pazienti ha recuperato parte dell’udito dopo solo un mese.
I risultati della ricerca sono stati pubblicati su Nature Medicine. (Agenbio) Etr 11.00
