Roma, 3 novembre 2026 (Agenbio) – Una nuova strategia basata sulla nanotecnologia potrebbe aprire la strada a trattamenti più mirati per le patologie autoimmuni e infiammatorie del fegato. Il risultato nasce dalla collaborazione tra l’Università La Sapienza di Roma, l’Università degli Studi di Milano-Bicocca e l’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri, nell’ambito di un progetto finanziato dal PNRR, che ha riunito competenze di nanotecnologia, farmacologia, immunologia e ricerca preclinica traslazionale.
Al centro dello studio la colangite biliare primitiva (PBC), una malattia che si manifesta in età adulta che danneggia i dotti biliari e, nelle forme più severe, può portare al trapianto di fegato. Si stimano oltre 100mila nuovi casi l’anno, di cui 9 su 10 donne. L’obiettivo è stato sviluppare un sistema in grado di trasportare, attraverso una semplice somministrazione, specifici acidi nucleici direttamente nelle cellule immunitarie del fegato. Gli acidi nucleici selezionati hanno la capacità di inibire la proteina prodotta in eccesso in questa patologia. La prima fase del progetto ha riguardato la progettazione, la sintesi e la caratterizzazione di quattro differenti nanovettori, simili tra loro, ma con piccole variazioni nella componente lipidica a base di colesterolo presente sulla superficie delle particelle. Modifiche apparentemente minime, ma in grado di influenzarne significativamente il comportamento nell’organismo. Nella seconda fase, sono state valutate le formulazioni per verificarne la biosicurezza e la capacità di raggiungere e penetrare nelle cellule bersaglio, individuando così la formulazione più promettente per la sperimentazione in vivo. La terza fase ha riguardato la valutazione dell’efficacia terapeutica. Il lavoro è stato pubblicato sulla rivista Small. (Agenbio) 10:00 Etr
