Una tecnologia rivoluzionaria promette terapie geniche mirate e senza effetti collaterali
Roma, 30 maggio 2025 (Agenbio) – Per la prima volta, l’intelligenza artificiale è riuscita a progettare molecole di Dna sintetico capaci di regolare l’espressione dei geni in cellule sane di mammiferi. Si tratta di sequenze genetiche inedite, create con precisione per attivare o spegnere specifici geni solo in determinati tipi di cellule. Il risultato, descritto in uno studio pubblicato sulla rivista Cell, arriva dai ricercatori del Centro per la Regolazione Genomica di Barcellona e potrebbe rivoluzionare il campo delle terapie geniche.
La chiave di questa innovazione risiede nell’uso dell’IA generativa, capace di “immaginare” sequenze di Dna mai viste in natura. L’obiettivo è quello du scrivere istruzioni genetiche su misura per dirigere il comportamento delle cellule in modo altamente selettivo. È un po’ come creare un software biologico, in grado di fornire alle cellule il codice esatto per accendersi o spegnersi nei momenti e nei contesti desiderati.
I ricercatori hanno chiesto all’IA di generare una sequenza in grado di attivare un gene specifico – quello che produce una proteina fluorescente – solo in alcune cellule del sangue di topo. L’algoritmo ha combinato le “lettere” del Dna (adenina, citosina, guanina e timina) per formare un frammento di circa 250 basi. Il frammento è stato poi sintetizzato chimicamente e inserito in un virus vettore, che ha trasportato la sequenza all’interno delle cellule. Il risultato è stato sorprendente: la sequenza ha funzionato esattamente come previsto, accendendo il gene solo nelle cellule desiderate.
«Le potenziali applicazioni sono immense», spiega Robert Fromel, primo autore dello studio. «È come scrivere un software per la biologia, con cui possiamo impartire comandi molto precisi a una cellula per guidarne lo sviluppo e il comportamento».
Questa tecnologia apre scenari inediti per le terapie geniche: sarà possibile correggere mutazioni, attivare geni silenti o disattivare quelli difettosi solo dove serve, riducendo al minimo gli effetti collaterali. In futuro, potremmo progettare interventi genetici mirati per curare malattie ereditarie, tumori o patologie degenerative, con un livello di precisione finora inimmaginabile.
Lo studio rappresenta un primo passo verso una medicina molecolare sempre più personalizzata, in cui l’intelligenza artificiale diventa alleata fondamentale nel disegno di cure su misura, basate sul linguaggio stesso della vita: il Dna. (Agenbio) Eleonara Caruso 9:00
