Roma, 8 maggio (Agenbio) – Grazie a una forma di terapia genica sperimentale, per nove bambini affetti da una rarissima patologia è stato possibile correggere un difetto genetico delle cellule del sangue. A distanza di due anni dal trattamento, i piccoli pazienti non mostrano più sintomi e presentano una funzionalità immunitaria simile a quella dei coetanei sani.
I risultati dello studio sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.
I bambini coinvolti nella ricerca sono affetti dal difetto dell’adesione leucocitaria tipo 1 (LAD-1), una condizione genetica che riguarda circa una persona ogni milione di nati e che comporta immunodeficienza. La malattia è causata dalle mutazioni del gene che codifica la proteina CD18 che permette ai globuli bianchi di viaggiare dalla circolazione sanguigna ai siti dove è presente un’infezione.
Le cellule staminali del sangue dei piccoli sono state raccolte e corrette usando un virus modificato in grado di consegnare in sicurezza una copia funzionale del gene difettoso che codifica per la proteina CD18 nelle staminali dei pazienti. Le cellule corrette sono state poi reinfuse nel corpo dei piccoli, dove hanno prodotto cellule immunitarie finalmente sane. (Agenbio) Etr 13.00
