Malattie rare: terapia genica in gocce restituisce vista a ‘ragazzo farfalla’

Roma, 5 marzo 2024 (Agenbio) – Un ragazzo di 13 anni con epidermolisi bollosa distrofica ha riacquistato la vista grazie a una terapia genica somministrata tramite un collirio hi-tech. Il caso di questo paziente definito comunemente “ragazzo farfalla” a causa della patologia che fa diventare la pelle gracile come le ali delle farfalle, è stato pubblicato sulla rivista New England Journal of Medicine. Il giovane paziente aveva delle cicatrici oculari causate dalla malattia rara, ma tramite la somministrazione della terapia genica B-vec attraverso una formazione in gel ha migliorato la sua acuità visiva. La somministrazione in gocce direttamente negli occhi è stata regolarizzata nel tempo, 3 volte alla settimana per le prime 2 settimane e poi una volta alla settimana. In seguito, l’applicazione è diminuita a una volta al mese. (Agenbio) Anna Lavinia 12:00