Malattia dei bambini farfalla: risultati promettenti da una terapia genica

Roma, 4 aprile 2022 (Agonb) – Promettenti passi avanti nella ricerca contro l’epidermolisi bollosa, nota anche come malattia dei bambini farfalla, una patologia genetica che si contraddistingue per un’estrema fragilità della cute, che va incontro a lesioni bollose in maniera spontanea o in seguito a piccoli traumi. Una nuova sperimentazione condotta dagli studiosi della Stanford University School of Medicine ha dimostrato l’efficacia di una terapia genica in gel applicata sulle ferite. Si tratta di Beremagene Geperpavec, sviluppato dalla Krystal Biotech, azienda di biotecnologie specializzata nello sviluppo di terapie geniche. Il trattamento si propone come possibile alternativa al trapianto di lembi di pelle con correzione del difetto genetico, sperimentato con successo negli ultimi anni. Sulle pagine della rivista specializzata “Nature Medicine”, che ha pubblicato gli esiti della sperimentazione, si spiega che il trattamento – testato su 9 pazienti affetti da epidermolisi bollosa – ha aiutato il processo di guarigione della pelle, contribuendo a mantenerla integra per diversi mesi. Per quanto la terapia non costituisca una cura definitiva, a detta degli studiosi potrebbe essere ripetuta più volte, garantendo così un controllo nel tempo delle lesioni. (Agonb) Des 12:00