Via libera a prima terapia domiciliare contro la SMA

Roma, 10 aprile 2021 (AgOnb) – La Commissione europea ha approvato Evrysdi, il primo e unico trattamento domiciliare per l’atrofia muscolare spinale (SMA), la principale causa genetica di mortalità infantile. Evitando la necessità di una somministrazione in ambiente ospedaliero, la nuova terapia rendere più semplice la gestione della malattia a coloro che convivono con la SMA, ai loro caregiver e ai sistemi sanitari. In particolare, Evrysdi si rivolge ai pazienti affetti da SMA 5q, la forma più comune della malattia, che rappresenta circa il 95% di tutti i casi di SMA 2, con età uguale o superiore a 2 mesi. La casa produttrice di Evrysdi ha già presentato un dossier a supporto della domanda di rimborsabilità in molti paesi, tra cui l’Italia. L’obiettivo è quello di ridurre al minimo i ritardi nell’accesso al paziente. (AgOnb) Var 12:00